Retina: DAYBREAK conferma l'importanza della durata terapeutica
Il 9 ottobre sono stati presentati all'AAO i risultati a un anno dello studio Phase III DAYBREAK di Kodiak Sciences.
Due trattamenti sperimentali sono stati confrontati con aflibercept 2 mg nella degenerazione maculare neovascolare.
I risultati principali:
Entrambi i candidati hanno raggiunto l'endpoint di non inferiorità.
Il 54% dei pazienti trattati con tarcocimab ha raggiunto un intervallo terapeutico di sei mesi.
Ma c'è un particolare ancora più interessante: lo studio ha utilizzato un algoritmo di intelligenza artificiale per quantificare il fluido intraretinico e sottoretinico attraverso OCT e guidare le decisioni di ritrattamento.
Perché conta
L'intelligenza artificiale non è più soltanto uno strumento per interpretare immagini. Inizia a essere integrata direttamente nei protocolli di ricerca clinica e nelle decisioni terapeutiche.
Opportunità: sviluppare contenuti formativi sulla gestione del paziente retinopatico attraverso biomarcatori OCT quantitativi.
Rischio: continuare a comunicare le caratteristiche tecniche di uno strumento diagnostico senza spiegare come possa contribuire alle decisioni cliniche.
Edema maculare diabetico: remigromig apre una nuova strada, ma emerge un problema di sicurezza
Priorità: alta | Nuove molecole
Il 10 ottobre sono stati presentati i risultati annuali dello studio BRUNELLO, che ha coinvolto 984 pazienti con edema maculare diabetico.
Il farmaco sperimentale remigromig, agonista della via Wnt, ha raggiunto la non inferiorità rispetto a ranibizumab.
I guadagni medi di acuità visiva sono stati:
È però emerso un segnale da approfondire: gli indicatori di retinopatia diabetica proliferante sono risultati più frequenti nei gruppi remigromig, circa 6,5% contro l'1% con ranibizumab.
È atteso anche il risultato dello studio BAROLO, che contribuirà a chiarire il profilo complessivo del candidato.
Perché conta
Per la prima volta da tempo, una via terapeutica differente dall'inibizione del VEGF mostra risultati avanzati nel DME.
Questo non significa che possa sostituire gli anti-VEGF, ma potrebbe ampliare le possibilità terapeutiche.
Opportunità: formazione sulla barriera ematoretinica, sulla via Wnt e sui nuovi meccanismi farmacologici.
Rischio: confondere la non inferiorità statistica sull'acuità visiva con un'equivalenza complessiva di efficacia e sicurezza.
Terapia genica: pubblicato sul NEJM un nuovo studio sull'optogenetica
Ricerca e innovazione
Il 7 ottobre il New England Journal of Medicine ha pubblicato uno studio clinico sulla possibilità di recuperare alcuni aspetti della funzione visiva in pazienti con retinite pigmentosa avanzata.
Dieci partecipanti hanno ricevuto una singola iniezione intravitreale di un vettore virale contenente il gene per la proteina fotosensibile ChrimsonR.
La terapia è stata associata all'utilizzo di speciali occhiali capaci di stimolare le cellule retiniche trattate.
I risultati:
7 pazienti su 10 hanno mostrato un aumento della sensibilità luminosa.
6 hanno raggiunto un miglioramento considerato clinicamente significativo.
Sono stati registrati 34 eventi avversi oculari in 9 partecipanti, prevalentemente lievi o moderati, ma anche un evento severo transitorio.
Lo studio è piccolo, non randomizzato e progettato principalmente per valutare la sicurezza. Non dimostra il recupero di una visione normale.
Perché conta
La ricerca sta esplorando la possibilità di rendere nuovamente fotosensibili cellule retiniche sopravvissute alla degenerazione.
È un approccio diverso dalla sostituzione di un gene difettoso.
Opportunità per la comunicazione scientifica: spiegare la differenza tra terapia genica sostitutiva, optogenetica e medicina rigenerativa.
È anche uno dei temi più interessanti per un approfondimento editoriale.
Fonte scientifica: Studio originale sul New England Journal of Medicine.
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